RNAi-mediated gene silencing in non-human primates

Here we show that siRNAs, when delivered systemically in a liposomal formulation, can silence the disease target apolipoprotein B (ApoB) in non-human primates.

　Nature Advance Online Publicationより。
　ずいぶん前にマウスで脂質修飾したsiRNAを静脈注射することにより、目的遺伝子の発現を抑えることに成功していたけど、今回は霊長類で成功したという話。

　少なくとも10年近くはかかりそうだけれど、いずれRNA試薬が出てくるんだろう。

　しかし、この論文をじっくり読んだわけではないので、具体的なデータの吟味をしていないが、発現を90%以上落とすってすごいことだと思う。9割効くってことは裏を返して言えば、かなりの副作用が考えられるわけだし、いずれにせよ難しい薬であることには間違いないな。